Terapia genética

Aunque en la terapia genética están puestas las ilusiones de un mundo sin enfermedades, su nombre también genera polémica y una controversia imparable en la opinión pública debido a que propone modificar el genoma humano a través de virus manipulados normalmente en laboratorios.

La terapia genética consiste principalmente en reemplazar genes que tienen alguna falla, o incluso agregar genes que le faltan a la persona enferma.

Los mejores resultados se obtienen al hacer la terapia en las primeras células del embrión, pues de estas se originarán todas las demás células del organismo. Aunque su efecto no es tan eficiente como en el caso del embrión, en organismos ya completamente desarrollados y diferenciados, lo ideal es desarrollar la terapia teniendo como norte las células que están en la medula ósea, es decir, realizar la terapia en células que luego pueden llegar a pertenecer a casi cualquier tejido del organismo (no a nervios ni músculos).

La polémica que conlleva esta revolucionaria técnica aún en etapa de experimentación, está basada en que si somos capaces de cambiar un gen de una persona enferma para que pueda tener una vida normal, también somos capaces de hacer lo mismo para que la persona tenga más linda figura, otro color de ojos o mejores habilidades. La pregunta que surge naturalmente es: ¿hasta qué punto al hombre le concierne intervenir, si es que le concierne del todo?.

No se ha demostrado que la terapia genética conlleve efectos secundarios, pero no deja de ser importante el hecho de que al agregar un gen el ADN de la persona se modifica por completo y para siempre. Por ejemplo, en el caso de que incorporar un gen para reemplazar uno que falta, el cromosoma al que se agregó el gen cambiará la longitud de su cadena, lo que podría influir en su enrrollamiento o en el tiempo que toma la duplicación de ese cromosoma, y no se puede afirmar que esa intervención no influya en el organismo de la persona tratada. Hablamos de cambios en la genética de las personas.

Los avances científicos siempre generan cierto grado de temor y desconfianza. En las últimas dos décadas, la aplicación de los conceptos y de la tecnología de la ingeniería genética a la terapéutica constituyen lo que se denomina terapia genética. Puede definirse como el conjunto de técnicas que permiten vehiculizar secuencias de ADN o de ARN al interior de las células, con objeto de modular la expresión de determinadas proteínas deficientes o alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que ello produce. Esta definición, aún siendo reciente, es ya una definición clásica; el rápido avance de la investigación científica amplía notablemente los medios y los fines de la terapia genética, convirtiéndola en una disciplina abierta y en expansión, pero ya con un gran potencial terapéutico.

Si bien la terapia genética se encuentra mayoritariamente en fase de experimentación, se incorporará al arsenal terapéutico disponible en un futuro nada lejano. Hoy, su desarrollo se basa en virus y vectores que se colocan al azar en el organismo y transportan el ADN con los genes sanos hasta los cromosomas humanos. El nuevo ADN puede modificar el funcionamiento normal de los genes, que, privados de las secuencias que los activan o desactivan, no producen debidamente las proteínas. Pero la solución ideal para los científicos consistiría en reparar los genes de los pacientes en vez de añadir nuevos.

Inyección de DNA

Inyección de DNA

ENFERMEDADES CARDIOVASCULARES AL OLVIDO

Investigadores de Nueva York inyectaron recientemente un nuevo gen que estimula exitosamente el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos en los músculos del corazón enfermo. Ninguno de los pacientes mostró efectos negativos a causa de este tratamiento, que inyecta directamente en el tejido cardiovascular un virus congelado portador del gen que permite la producción del factor de crecimiento del endotelio vascular – una proteína que estimula el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos-.

Pero los investigadores se mostraron cautos sobre el hecho de que esta prueba está en su primera fase, y fue diseñada para comprobar la seguridad de la misma y no para medir otros efectos.

Se ha demostrado que la terapia genética puede actuar contra el dolor en modelos animales. Un equipo de investigadores dirigidos por Joseph Glorioso, del Departamento de Genética Molecular y Bioquímica de la Universidad de Pittsburgh, en Estados Unidos, ha patentado un vector genético capaz de bloquear respuestas dolorosas en ratones. El vector se basa en la utilización del herpes virus, uno de cuyos genes produce una enzima que bloquea el dolor. “Nuestro vector produce de forma continuada esta proteína durante más de siete semanas desde que se introduce en los animales, lo que sugiere que esta terapia puede tener aplicaciones clínicas a largo plazo en la eliminación del dolor“, explica Glorioso, que también dirige el Centro de Terapia Genética Humana de Pittsburgh.

El equipo de científicos espera que dentro de varios años esta técnica pueda utilizarse para tratar el dolor asociado al cáncer, la artritis, la angina y las neuropatías periféricas, patologías que se tratan con medicamentos basados en narcóticos y que provocan, entre otros efectos secundarios, confusión mental y letargo. En comparación con estos métodos convencionales, la terapia genética es muy específica, mientras que la liberación de sustancias analgésicas se encuentra limitada a la hiperestimulación de un grupo limitado de nervios.

¿LA CURA DEL SIDA?

Investigadores estadounidenses lograron matar células infectadas por el virus del SIDA con glóbulos blancos, las mismas células que forman el sistema inmunitario y que fueron extraídos del cuerpo y modificados genéticamente en el laboratorio.

Según los autores del estudio, las células modificadas aplicadas en la sangre de los enfermos son también capaces de atacar eficazmente a varios mutantes del VIH. Al hallazgo le siguen ahora nuevas pruebas clínicas en los próximos meses para confirmar la eficacia de esta nueva técnica de lucha contra el Sida.

También se ha anunciado que se probará en seres humanos una vacuna preventiva contra el VIH desarrollada en el hospital St Jude. La FDA habría ya autorizado el inicio de pruebas en un grupo de voluntarios. De funcionar, protegerá a personas saludables y no a quienes ya están infectados alertando al sistema inmunológico contra formas del virus más resistentes que pueden aparecer en el futuro.

CÁNCER DE PRÓSTATA Y HEMOFILIA

Según informó CNN, una vacuna de terapia genética había provocado una buena respuesta contra el cáncer de próstata. Esta vacuna personalizada, hecha de las células cancerígenas de cada paciente, activó el sistema inmunológico del enfermo, aunque no le curó.

Usando la terapia genética estamos enseñando al sistema inmunológico a identificar las células responsables del cáncer de próstata como una infección y un ataque potencial“, explica el doctor Jonathan Simons, director del estudio y profesor asociado de oncología y urología en la universidad John Hopkins de Baltimore.

La cirugía o la radiación suele, en la mayoría de los casos, curar el cáncer. Pero a veces, unas pocas células minúsculas pueden escapar, evadirse del sistema inmune y comenzar a crear nuevos tumores en algún otro lado del cuerpo. La idea detrás de esta terapia genética es atrapar estas células dispersas.

En cuanto a la cura de la hemofilia, utilizando un adenovirus como vector para insertar el gen se lograron los primeros éxitos de la terapia genética.

Esta terapia ofrece la posibilidad de convertir a la hemofilia B severa en una enfermedad forma más benigna, y de una forma no invasiva. La hemofilia severa es aquélla que impide al enfermo producir al menos un 1% del factor de coagulación IX. Los expertos destacan que incluso la dosis más baja administrada producía niveles del factor IX por encima del 1%. Y aunque están en la fase inicial del empleo de esta alternativa terapéutica en humanos, sus datos podrían extrapolarse a otras enfermedades genéticas.

Uno de los objetivos de los genetistas es el diseño de vectores para la introducción eficaz y segura de los genes terapéuticos en los enfermos. En ello llevan trabajando cerca de seis años los autores de esta investigación y, como señalan en su estudio, han logrado desarrollar un adenovirus (AAV) para el tratamiento de la hemofilia.

Avances en terapia genética

Avances en terapia genética

NO TODO LO QUE BRILLA…

Muchos investigadores realizan distintos experimentos para combatir las enfermedades del ser humano, pese a que el genoma humano no ha sido completamente identificado.

Un facultativo del Medical Institute de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos, que ha participado en el seminario sobre el Proyecto Genoma, de Santander, considera que los mayores beneficios de la terapia genética se conseguirían si el ADN se empleara en las fases más precoces de la enfermedad. En el caso de la fibrosis quística, “podría llevarse a cabo de forma inhalatoria para que el ADN llegue a la mayor parte de la superficie pulmonar. Todavía no se sabe con exactitud, pero puede ser preciso repetir la dosis de genes cuatro veces al año con el fin de que se mantenga una expresión proteica suficiente capaz de paliar significativamente la enfermedad”.

Gabriel Núñez, de la Universidad de Michigan, explica los resultados de su equipo en el tratamiento del cáncer, basado en el autotrasplante de médula con terapia genéticaConsiste en tratar la médula fuera del cuerpo, induciendo a las células malignas a suicidarse. Después, la médula se reimplanta con muy bajo riesgo de reproducción“.

Todos los beneficios que podría traer la terapia genética están en estado de prueba, y aún es muy pronto para poner en práctica masiva algunos de los tratamientos que introducen genes para modificar alguna condición. Por eso, los casos en que las pruebas no han salido tan bien, avivan la polémica sobre el tema.

Estremecedor fue el descubrimiento de que investigadores de EEUU habían ocultado la muerte de seis personas que se habían prestado a experimentos de terapia genética durante el último año y medio.

En el programa televisivo MedicinaTV se indica que los científicos involucrados, en declaraciones al diario The Washington Post, explicaron que creen que los pacientes que participaban en las investigaciones no murieron por el tratamiento genético, sino por complicaciones derivadas de sus enfermedades originales.

El caso salió a la luz una semana después de que se conociera el fallecimiento de otro paciente voluntario, durante un ensayo en la Universidad de Pensilvania. Se trataba de un chico de 18 años al que los científicos de la universidad le habían administrado dosis cada vez mayores de adenovirus portador de un gen para producir una enzima esencial para el metabolismo de las proteínas.

Luego de este dramático caso, The Drug and Food Administration (FDA) -organismo regulador de drogas y medicinas en Estados Unidos- ordenó detener temporalmente las nuevas inscripciones de voluntarios en dos investigaciones sobre terapia genética.

Está claro entonces que falta mucho para que podamos acudir a la terapia genética, pero, cuando se logre la seguridad y los resultados prometidos, será uno de los avances más importantes de la medicina moderna, erradicando de raíz muchas enfermedades.

One Response

  1. Henry Diaz marzo 10, 2016
  2. Pingback: El Síndrome de Turner. Síntomas, diagnóstico y tratamiento junio 4, 2016

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